Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) har sett på forslag til endringer i legemiddelloven, nærmere bestemt forslag om endringer i bestemmelsen om klagerett over vedtak om forhåndsgodkjent refusjon.
Vi leser forslaget slik at det i denne omgang dreier seg om klageretten over Legemiddelverkets godkjenning av om et legemiddel skal oppføres på blåreseptlisten eller ikke. Videre har vi oppfattet høringsnotatet slik at nærmere regler om hvordan en metodevurdering skal gjennomføres og om hvordan søknader om individuell refusjon skal behandles, sendes på høring senere.
NKSD har tidligere (for eksempel i forbindelse med forslag til prioriteringer i helsevesenet) vært opptatt av at det ved sjeldne diagnoser er begrenset tilgang på studier og systematiske oversikter av tilstrekkelig kvalitet, nettopp fordi tilstandene er sjeldne og at hver tilstand omfatter få personer. Dette har stor betydning for i hvilken grad metodevurderinger kan gjennomføres og legges til grunn for vedtak om refusjon. Behandlingsmulighetene for sjeldne diagnoser er i rask endring og manglende kunnskap og dokumentasjon kan derfor få stor betydning for denne gruppens mulighet til å få refundert sin legemiddelbehandling. I tillegg vil legemiddelbehandling av sjeldne tilstander ofte innebære bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon. I slike tilfelle er metodevurderinger uaktuelt. Regelverket må derfor også omhandle hvordan HELFO skal vurdere søknader om individuell refusjon for bruk av legemiddel utenfor godkjent indikasjon.
Vi vil komme nærmere tilbake med uttalelse om dette når de mer detaljerte reglene sendes på høring.
Vi leser forslaget slik at det i denne omgang dreier seg om klageretten over Legemiddelverkets godkjenning av om et legemiddel skal oppføres på blåreseptlisten eller ikke. Videre har vi oppfattet høringsnotatet slik at nærmere regler om hvordan en metodevurdering skal gjennomføres og om hvordan søknader om individuell refusjon skal behandles, sendes på høring senere.
NKSD har tidligere (for eksempel i forbindelse med forslag til prioriteringer i helsevesenet) vært opptatt av at det ved sjeldne diagnoser er begrenset tilgang på studier og systematiske oversikter av tilstrekkelig kvalitet, nettopp fordi tilstandene er sjeldne og at hver tilstand omfatter få personer. Dette har stor betydning for i hvilken grad metodevurderinger kan gjennomføres og legges til grunn for vedtak om refusjon. Behandlingsmulighetene for sjeldne diagnoser er i rask endring og manglende kunnskap og dokumentasjon kan derfor få stor betydning for denne gruppens mulighet til å få refundert sin legemiddelbehandling. I tillegg vil legemiddelbehandling av sjeldne tilstander ofte innebære bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon. I slike tilfelle er metodevurderinger uaktuelt. Regelverket må derfor også omhandle hvordan HELFO skal vurdere søknader om individuell refusjon for bruk av legemiddel utenfor godkjent indikasjon.
Vi vil komme nærmere tilbake med uttalelse om dette når de mer detaljerte reglene sendes på høring.
Stein Are Aksnes
Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser