Dato: 15.04.2024 Svartype: Med merknad Direktoratet for medisinske produkter har følgende innspill til høringen knyttet til rapporten tilgang . Ekspertgruppen anbefaler følgende ti tiltak som sammen skal fremme rettferdig tilgang til effektive metoder i den offentlige helse- og omsorgstjenesten: Forbedre informasjon om prioriteringssystemene og styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere Ekspertgruppen anbefaler å forbedre informasjon om prioriteringssystemene, samt styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere. Behovet for et slikt tiltak ble også belyst i evalueringen av Nye metoder [1] , hvor det ble anbefalt å styrke transparens og medvirkning. Ekspertgruppens forslag er hovedsakelig rettet mot helsepersonell og klageinstanser. DMP støtter de overnevnte tiltakene, men mener at tiltak også bør rettes mot pasient- og brukerorganisasjoner. DMP erfarer at pasient- og brukerorganisasjoner er talspersoner med betydelig rekkevidde, som blant annet kan bidra til økt kunnskap hos pasienter og brukere, samt styrke tilliten til prioriteringsbeslutninger hos pasienter og brukere, og generelt i befolkningen. Målrette arbeidet med metodevurderinger og undergruppeanalyser Ressursbruk i metodevurdering Ekspertgruppen foreslår at det i metodevurderingsprosessen brukes mer ressurser i tilfeller hvor beslutningsusikkerheten er høy, og mindre ressurser i tilfeller hvor usikkerheten under alle omstendigheter tilsier en nei-beslutning til nasjonal tilgang til metoden. DMP er i teorien ikke uenig med ekspertgruppens anbefaling. Imidlertid vil det være en rekke utfordringer knyttet til å gjennomføre anbefalingen i praksis, noe som medfører at DMP ikke støtter anbefalingen på generelt grunnlag. DMP ønsker å trekke frem følgende utfordringer: 1. Som hovedregel foreligger ikke avtaleprisen på intervensjonen som evalueres før etter at DMP er ferdig med sin metodevurdering. I mange saker vil det derfor ikke være mulig å vurdere den reelle beslutningsusikkerheten før metodevurderingen er sluttført og reell avtalepris foreligger. 2. DMP har mange erfaringer med at innsendte analyser fra leverandørene gir en ICER som er innenfor normale grenser for betalingsvillighet. Etter en gjennomgang av sentrale forutsetninger i analysene, kan ICER bli endret til langt over eller svært nær de normale grensene for betalingsvillighet. Basert på dette vurderer DMP at det i mange tilfeller vil være vanskelig å forutse den reelle størrelsen på beslutningsusikkerheten før den innsendte analysen er evaluert. 3. For vedtak i Blåreseptordningen har DMP utrednings- og informasjonsplikt (jf. forvaltningsloven §17) der det angis at « Forvaltningsorganet skal påse at saken er så godt opplyst som mulig før vedtak treffes». DMP vurderer at det vil medføre juridiske utfordringer å nedskalere ressursbruken på en utredning til under det nivået som er nødvendig for å oppfylle utrednings- og informasjonsplikten. Det er også relevant å se punkt c i sammenheng med muligheten legemiddelets rettighetshaver har til å klage på DMPs vedtak etter forvaltningsloven. DMP erfarer at klageadgangen benyttes i de fleste nei-saker. Vedtak basert på forenklede metodevurderinger vil, dersom nivået av utredningsressurser på saken utfordrer DMPs utrednings- og informasjonsplikt, kunne medføre flere klager til DMP. I saksbehandling av klagene plikter DMP å gjøre alle undersøkelser klagen gir grunnlag for. Dette kan innebære en mer omfattende ressursbruk enn usikkerheten i saken i utgangspunktet tilsier. Klagesaksbehandling på gruppenivå innenfor blåreseptordningen tar betydelige ressurser hos DMP. DMP er ikke prinsipielt mot å differensiere nivå av ressursbruk mellom ulike utredninger, da DMP mener en slik differensiering kan sikre god utnyttelse av de tilgjengelige utredningsressursene. Imidlertid mener DMP at det vil være nødvendig med en konkret vurdering av den enkelte metode som skal utredes for å identifisere riktig nivå av ressursbruk i den enkelte sak. Denne vurderingen kan etter DMP sin mening være knyttet til forhold utover beslutnings(u)sikkerhet, der blant annet en vurdering av den enkelte metodes datagrunnlag er et viktig element. DMP støtter i så måte ekspertgruppens generelle anbefaling om « (…) at man søker å bedre prioritere mellom hvilke nye metoder det kan brukes mindre ressurser til metodevurdering på, hvilke metoder som bør være gjenstand for forenklede metodevurderinger, og hvilke metoder som bør bli gjenstand for mer omfattende metodevurderinger» (side 62). En slik differensiering i nivå av ressurbruk er også i tråd med det allerede igangsatte initiativet i Nye metoder knyttet til å forenkle utrednings- og beslutningsprosessene der det er hensiktsmessig (jf. Stategien for Nye metoder). Ekspertgruppen skiller mellom beslutningsusikkerhet og dokumentasjonsusikkerhet, og DMP ønsker i den anledning å påpeke at det, etter DMPs vurdering, kun i et fåtall av saker kan skilles mellom kun de to. Beslutningsusikkerhet og dokumentasjonsusikkerhet er to faktorer som kan være sterkt avhengige av hverandre og påvirkes av data som inngår i den helseøkonomiske analysen, og det kan være ulike årsaker til usikkerhet i de forskjellige metodevurderingene. Analyser av undergrupper Ekspertgruppen anbefaler at det gjøres undergruppeanalyser der det er mulig. Ekspertgruppen presiserer at « Undergruppene må være mulige å definere og identifisere i kliniske praksis, og det må finnes både gode nok data og tilstrekkelig faglig kompetanse til å foreta slik analyser» (side 64). DMP støtter anbefalingen om bruk av undergruppeanalyser, men mener at det er viktig at bruken avgrenses. Presiseringen i forrige avsnitt støttes av DMP. I tillegg bør undergruppen være klinisk relevant, med dette mener DMP at det bør gjøres at konkret vurdering av hvorvidt den aktuelle undergruppeanalysen er hensiktsmessig/ønskelig for det kliniske miljøet og beslutningstaker . DMP vurderer at muligheten for å gjøre undergruppeanalyser vil avhenge helt av hvilket dokumentasjonsgrunnlag som er tilgjengelig og når i prosessen det vil være mulig å identifisere relevante undergrupper. For eksempel, kan undergrupper identifiseres på anmodningstidspunktet, under metodevurderingen eller etter en negativ beslutning. De senere årene, har det Innenfor Nye Metoder vært eksempler på at helsetjenesten har ønsket en revurdering av en metode etter en nei- beslutning for «undergrupper» av pasienter som kan ha «størst medisinsk behov» og/eller «potensielt høyest nytte». Eksempler på kriterier for å definere aktuelle pasienter er bl.a at de ikke tolererer eller har kontraindikasjoner for tilgjengelig behandlinger (komorbiditeter eller andre risikofaktorer), eller at det nye metoden ønskes brukt som «et siste linje» alternativ. Dette er eksempler på «undergrupper» hvor det ofte ikke vil være tilgjengelig data fra kliniske studier til å gjøre egne analyser for å vurdere prioriteringskriteriene. DMP mener det er en forutsetning at vurderinger av relevante undergrupper gjøres i tett samarbeid med medisinske fageksperter, og hvis mulig allerede på anmodningstidspunktet for å effektivisere metodevurderingsarbeidet. Å skulle se på undergrupper på en mer systematisk måte vil kunne kreve mer ressurser og kompetanse hos DMP og hos mottaksapparatet i Nye Metoder, samt stille krav til ressursbruk hos aktørene som utarbeider analysene. Øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier Ekspertgruppen anbefaler at det legges bedre til rette for kliniske studier og utprøvende behandling. DMP støtter ekspertgruppens anbefaling om å øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier, men påpeker at deltakelse i kliniske studier ikke alltid kan anses som et gode for enkeltpasienter. Dette fordi nytten av behandlingen ikke er vist på tidspunktet kliniske studier foregår. Dersom det legges bedre til rette for kliniske studier og utprøvende behandling, vil dette kunne også bidra til bedre evidensgrunnlag for metodevurdering og beslutninger om offentlig finansiering. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder Ekspertgruppen anbefaler en mulighet for individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder slik som unntaksordningen innenfor blåreseptordningen, under navnet «ordning for vurdering av individuell tilgang». DMP støtter at en slik ordning bør kalles en ordning for vurdering av individuell tilgang, fordi dette understreker at det ikke er tale om et unntak fra prioriteringskriteriene, men snarere et unntak fra en gruppebasert beslutning som systemet har fattet. Imidlertid mener også DMP at det er en viktig og nødvendig presisering at det differensieres etter årsaken til nei-beslutning knyttet til vurderingen av hvordan og hvorvidt det skal gis individuell tilgang. Eksempler på ulike beslutningssituasjoner: En metode kan få «nei» selv om det er lav dokumentasjonsusikkerhet, dersom prisen er for høy i forhold til helsegevinsten. Her vil mulighet for individuell tilgang svekke muligheten for prisforhandlinger og rabatt. Dette er imidlertid en situasjon der det i mange tilfeller vil foreligge relevant klinisk dokumentasjon. En metode kan få «nei» fordi nytten ikke kan kvantifiseres. For enkelte saker vil det komme data på et senere tidspunkt som kan gi bedre beslutningsgrunnlag, mens for andre saker ikke er planlagt studier som kan gi bedre dokumentasjon. I den første situasjonen vil en midlertidig innføring være mulig, mens i den siste er kanskje individuell tilgang mer relevant. I begge tilfellene er det vanskelig å definere hvilket prisnivå som «riktig» for at beslutningsusikkerheten skal reduseres. Ekspertgruppen beskriver at «hensikten med ordningen er blant annet å kunne gi individer tilgang til nye metoder i samsvar med prioriteringskriteriene i eksepsjonelle situasjoner». DMP mener det må defineres tydeligere hva som menes med «eksepsjonelle situasjoner», slik at det blir klart hvilken bruk det er intensjon om å åpne opp for gjennom en individuell tilgangsordning. DMP vurderer at berørte aktører vil kunne argumentere for at pasienter med sjelden sykdom er eksepsjonelle fordi sykdomsforekomst er lav. Muligheter for individuell tilgang etter nei-beslutning kan svekke legemidlenes rettighetshavers insentiver til å sende inn dokumentasjon eller gå i prisforhandlinger for små grupper dersom det er enklere å begrunne at pasientene er eksepsjonelle bare fordi de er få. DMP har observert noe av denne trenden på blåreseptordningen hvor firma ikke har insentiver til å sende inn dokumentasjon for små, definerte grupper som ikke omfattes av refusjonskriterier. DMP vil påpeke at potensielt omfang av slik individuell tilgang eller ønsket om en slik tilgang er ukjent. Omfanget vil bl.a. bero på omfanget av nei-beslutninger på gruppenivå, samt ulike faktorer knyttet til sakene som får en nei-beslutning (som for eksempel effekt av dagens tilgjengelige behandling hos aktuell pasientgruppe, forventet effekt av vurdert tiltak som har nei beslutning, størrelsen på pasientgruppen tiltaket kan være aktuelt for m.m.). I Danmark har De danske regioner systematisert vurderinger av individuelle unntak under en ordning som omtales som det 7. prinsipp («adgang til behandling»). Noen av kriteriene for vurdering under denne ordningen ser ut til å være er i samsvar med de som er foreslått av ekspertgruppen bl.a. at pasienten har svært dårlig prognose på dagens tilgjengelige behandlinger og/eller at pasienten er forventet å ha en nytte på aktuell behandling som er vesentlig høyere enn for pasientgruppen som helhet. Omfanget av individuelle søknader på behandlinger der Medicinrådet ikke har anbefalt bruk ligger på ca. 120 per år hvorav ca. halvparten innvilges. DMP mener det kan være mulig å etablere en ordning med utgangspunkt i de danske erfaringene. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder Ekspertgruppen anbefaler en ordning som gir mulighet for individuell tilgang eller gruppeunntak også mens en metode er under revurdering. DMP mener at de samme rammene for individuell tilgang etter en nei-beslutning, bør gjelde uavhengig av om det er en pågående revurdering (på gruppenivå) eller ikke. Henviser derfor til punkt 4 for mer utfyllende innspill til temaet individuell tilgang. Med tanke på gruppeunntak vurderer DMP at situasjonen er mer nyansert. På den ene siden er det viktig at systemet er fleksibelt nok til å ivareta undergrupper av pasienter som det av ulike årsaker er riktig å åpne opp for unntak for. På den andre siden må disse unntakene være innenfor rammer som ikke undergraver de vedtatte prioriteringskriteriene. For å sikre at det blir en riktig balansegang mellom disse to delvis motstridende formålene, bør det gjøres en grundig vurdering av hvordan rammene for gruppeunntak i denne settingen bør innrettes. DMP er ikke enig med ekspertgruppen at disse ordningene ikke vil kreve ressurser, dette ettersom det vil gå med ressurser til å vurdere søknader og den faktiske behandlingen av pasientene, og det kan dreie seg om store pasientgrupper. I Nye metoder foreligger det i dag en ordning med gruppeunntak og individuelle unntak før metodevurdering er gjennomført. Ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten Ekspertgruppen anbefaler at privatfinansiert behandling ikke skal kunne utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten. DMP stiller seg bak denne anbefalingen. En slik åpning vil stride med likhetsprinsippet og gi tilgang til metoder basert på pasientens betalingsevne. Ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen DMP støtter ekspertgruppens anbefaling om å ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen. Krav om metodevurdering før det kan ytes stønad etter blåreseptforskriftens § 2 (forhåndsgodkjent refusjon) og § 3 (individuell stønad) ble innført i 2018. DMP erfarer at metoder som det ikke er vist at prioriteringskriterier er oppfylt for, kan refunderes i dag gjennom individuell stønad fordi de ble markedsført før 2018. Dette skaper utfordringer når nye, sammenlignbare metoder kommer på markedet. Vi erfarer en forventning om at blåresept skal innvilges da dagens behandling allerede er tilgjengelig gjennom individuell stønad. DMP mener at antall saker med slike utfordringer knyttet til innlåsingseffekten vil øke dersom det åpnes opp for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen. Anbefalingen fører imidlertid til at noe forskjell i tilgang mellom behandlinger hvor finansieringsansvaret er plassert hos de regionale helseforetakene og behandlinger hvor finansieringsansvaret er plassert hos Folketrygden, men DMP mener at forskjellen kan forsvares med ulikheter i hastegrad for livstruende sykdom og alvorlig funksjonstap som ekspertgruppen har nevnt. Ekspertgruppen mener at det må være et mål i størst mulig grad å tydeliggjøre premissene for forhåndsgodkjent refusjon og individuell stønad etter blåreseptforskriften, og at det krever at arbeidet med metodevurderinger for blåreseptordningen må vurdere spørsmål om variasjon og undergrupper. DMP mener at sistnevnte gjøres allerede i dag i stor grad, og påpeker at dette forutsetter godt samarbeid med relevante fagmiljøer. Øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser Ekspertgruppen anbefaler økt bruk av prisavtaler mellom legemiddelselskaper og den offentlige helse- og omsorgstjenesten for å øke tilgangen til effektive nye metoder. Dette henger på at den medisinsk-teknologiske utviklingen innebærer at kliniske studier får en annen innretning, som mindre grupper og andre studiedesign, enn store randomiserte kliniske studier. På generelt grunnlag støtter DMP prisavtaler. DMP påpeker imidlertid at nye metoder som kan dokumenteres å være effektive gjennom kliniske studier oftere blir raskt innført. For metoder som har lavere evidens gjennom kliniske studiene blir tilgang ofte forsinket. Ekspertgruppen trekker frem at «den medisinsk-teknologiske utviklingen innebærer at kliniske studier får en annen innretning, som mindre grupper og andre studiedesign, enn store randomiserte kliniske studier» (side 67) DMP er ikke enig i at den medisinsk-teknologiske utviklingen per se, gjør det umulig å gjennomføre (store) randomiserte kliniske studier. Her vil potensialet for slike studier variere for ulike behandlingsformer som utvikles. Dersom det blir tydeliggjort at myndighetene som vedtar offentlig finansiering aksepterer utviklingen av svakt dokumentasjonsgrunnlag generelt for den medisinsk-teknologiske utviklingen, kan dette hindre intensiver til å utvikle metoder basert på bedre evidens som randomiserte studier der dette er mulig. Det finnes flere eksempler på metoder som har fått MT basert på såkalt lovende tidlig fase studier, men der randomiserte studier ikke bekreftet effekten, for eksempel for Blenrep og Translarna. Internasjonale retningslinjer for metodevurderinger innenfor EUnetHTA21 og HTAR gir svært tydelige føringer på hva slags type dokumentasjon som er egnet for kvantifisering av relativ effekt til en metodevurdering og hvilke svakheter som ligger i for eksempel ikke randomisert evidens. Ekspertgruppen påpeker også at prisavtaler kan bidra til å redusere beslutningsusikkerheten (knyttet til ja eller nei til tilgang) gjennom en risikodeling mellom legemiddelfirmaene og helsetjenesten. DMP støtter dette. Det er viktig å definere kriterier for hvilke situasjoner risikodeling kan være aktuelt, dvs. ved hvilken type dokumentasjon som eksisterer ved avtalens inngåelse og hvorvidt nye data kan bidra til å redusere beslutningsusikkerheten i fremtiden. Legge til rette for «compassionate use» av legemidler for pasienter med forventet behandlingsvarighet under seks måneder Ekspertgruppen anbefaler bedre tilrettelegging for økt bruk av ordninger med compassionate use program (CUP) hvor legemiddelindustrien tilbyr tilgang til legemidler i en begrenset periode. Videre fraråder ekspertgruppen en utbredt bruk av CUP ved langvarig sykdom, men vurderer at det kan være rom for å legge bedre til rette for CUP- avtaler for pasienter med forventet kort behandlingstid. DMP er enig i at økt bruk av CUP vil bidra til bedre tilgang for pasienter som ikke kan inkluderes i eventuelle pågående studier og som ikke har nytte av tilgjengelig behandling. I motsetning til ekspertgruppens anbefaling nr. 3 om å øke pasienters muligheter for deltakelse i kliniske studier, vil ikke bruk av CUP resultere i produksjon av data som kan brukes i vurdering av prioriteringskriterier. Videre bemerkes det at EMA sine retningslinjer for CUP sier at CUP kan være aktuell kun for pasienter med kroniske, livstruende, langvarige eller alvorlig invalidiserende sykdommer. Å fraråde en utbredt bruk av CUP ved langvarig sykdom er følgelig ikke i tråd med formålet til CUP, og det bør derfor heller legges vekt på tilrettelegging for CUP avtaler for pasienter med forventet kort levetid. Etablere nasjonale systemer for registrering og evaluering av ordninger for unntak og individuell tilgang Ekspertgruppen anbefaler at det opprettes registerløsninger for unntak og ulike ordninger for individuell tilgang. DMP støtter forslaget, og mener at anbefalt registerløsning bør være offentlig. Det vil kunne skjerpe likebehandling mellom unntak og individuell tilgang mellom ulike helseforetak. Innenfor blåreseptordningen er forskriving og utlevering av resepter refundert gjennom individuell stønad allerede sporbart i like stor grad som forskriving og refusjon gjennom forhåndsgodkjent refusjon. Ekspertgruppen anbefaler videre at det opprettes et system for evaluering av ordninger for unntak og individuell tilgang. DMP mener at det først og fremst bør presiseres hva som er hensikten med evalueringen, samt konsekvenser dersom mønstre eller utilsiktet utvikling identifiseres gjennom evalueringen. Videre mener DMP at en eventuell vurdering bør gjøres av et sentralt nasjonalt system som vil vurdere unntak og ulike ordninger for individuell tilgang i begge finansieringssystemene, for å sikre konsistens. Avslutningsvis vil DMP også påpeke at en slik evaluering kan være svært ressurskrevende, og at ressursbruken forbundet med evaluering av individuell tilgang ikke bør gå på bekostning av ressursbruken knyttet til vurdering av tilgangen på gruppenivå. [1] Evaluering av systemet for Nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Rapport 2021-16 PROBA analyse Helse- og omsorgsdepartementet Til høringen Til toppen <div class="page-survey" data-page-survey="133" data-page-survey-api="/api/survey/SubmitPageSurveyAnswer" data-text-hidden-title="Tilbakemeldingsskjema" data-text-question="Fant du det du lette etter?"
